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Nuevo medicamento para tratar la anemia de Fanconi
Un fármaco que utiliza como vector un lentivirus para el remplazamiento del defecto genético en las células hematopoyéticas de pacientes con anemia de Fanconi tipo A, ha sido aprobado por la Comisión Europea.
Esta enfermedad que causa disfunción de la médula ósea y muerte en edades tempranas de la vida. Es considerada por su frecuencia como una enfermedad rara y tiene una etiología genética autosómica recesiva con heterogeneidad alélica y no alélica.
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Europa designa un medicamento huérfano para tratar la anemia de Fanconi
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