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Restitución de la audición y función vestibular en la enfermedad de Usher en ratones
Un tratamiento con oligonucleótidos antisentido en modelo de ratones con enfermedad de Usher, acaba de ser probado, con restitución de la función ciliar en la cóclea.
La enfermedad de Usher, con frecuencia estimada al nacimiento de 1/1000 nacidos vivos, es una causa genética de pérdida progresiva de la audición y visión. La hipoacusia está condicionada por la disgenesia o degeneración de las células cocleares.
El uso de oligonucleótidos antisentido que rescatan el sitio de empalme del pre-ARN mensajero, ha sido exitoso en la recuperación de la audición en un modelo biológico de ratones con enfermedad de Usher con la mutación Ush1c c.216G>A.
La noticia resulta alentadora en la búsqueda de una solución a esta enfermedad en humanos.
Puede consultar el artículo a texto completo en:
Nature Medicine
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