Macugen® mejora significativamente la visión en pacientes con edema macular diabético (EMD). Así lo demuestran los resultados de un estudio presentado en el Congreso Mundial de Oftalmología celebrado recientemente en Berlín. En dicho estudio, el 37% de los pacientes tratados con Macugen® (pegaptanib) tuvo una mejoría de dos líneas (10 letras) en el optotipo ETDRS, a las 54 semanas de iniciar el tratamiento, frente al 20% de los pacientes tratados con una inyección simulada (placebo) (p=0.0047).

Según ha afirmado el doctor Carlos Sánchez, Jefe Médico de la Unidad de Atención Especializada de Pfizer, "estos alentadores resultados en Fase III demuestran que Macugen® tiene potencial suficiente como para mejorar la visión en personas con EMD, una complicación de la diabetes que es la causa principal de ceguera en personas en edad laboral". Actualmente, no hay tratamientos farmacológicos aprobados para el EMD, de modo que aproximadamente, uno de cada cuatro pacientes que no reciben ningún tipo de terapia progresan inexorablemente hacia la pérdida de visión moderada en un plazo de aproximadamente tres años.

El estudio de Fase III alcanzó su objetivo principal que era la proporción de pacientes que después de un año experimentaron una mejoría de vision de dos líneas, o 10 letras, en el optotipo ETDRS frente a placebo. Como media, los pacientes tratados con Macugen® ganaron 5,2 letras de visión en un año frente a 1,2 letras de los pacientes que fueron tratados con placebo (p<0.05). Al final del segundo año, los pacientes que recibieron pegaptanib habían ganado una media de 6,1 letras de  visión en comparación con 1,3 de los pacientes control (p<0.01). Todos los pacientes incluidos en el estudio eran susceptibles de recibir tratamiento con láser, actual terapia estándar para el EMD, a partir de las 18 semanas del inicio del estudio, según el criterio clínico del médico y siguiendo las directrices del ETDRS.

El doctor Paul Mitchell, investigador del estudio y director del Centro de Investigación de la Visión en el Westmead Millennium Institute for Medical Research en Westmead, Australia,  ha asegurado que ?hay una clara necesidad de nuevas estrategias en el tratamiento del EMD?. En este sentido, se ha mostrado muy satisfecho frente a los resultados de este estudio en Fase III, así como con los de otros estudios publicados recientemente, incluyendo los nuevos datos presentados en Berlín, que arrojan luz sobre el papel potencial de la inhibición del VEGF en el manejo de esta enfermedad.

Pfizer ha presentado a la Agencia Europea del Medicamento una variación a la autorización europea de Macugen® para incluir una indicación para EMD.

Sobre el estudio

El ensayo A5751013 es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, comparativo, en Fase III con carácter experimental de dos años de duración, con una extensión abierta a tres años. El primer análisis incluyó 260 pacientes con EMD de 56 centros de todo el mundo. El objetivo principal del estudio fue evaluar si Macugen® mejoraba la visión en comparación con inyecciones simuladas en pacientes con EMD y valorar la seguridad de Macugen® en estos pacientes.

En este estudio, completamente enmascarado, los pacientes recibieron una inyección de 0,3 mg Macugen® o un procedimiento simulado cada seis semanas, lo que supuso un total de nueve inyecciones en un año. Durante el segundo año, los sujetos podían recibir inyecciones hasta cada seis semanas a razón de criterios pre-especificados, entre los que se incluía: agudeza visual, examen clínico, tomografía de coherencia óptica (OCT) y la opinión del investigador. A partir de las 18 semanas, estaba permitido administrar hasta tres tratamientos con láser focal o rejilla por año, en ambas ramas del estudio, también según el criterio del investigador utilizando las directrices ETDRS. Había también la opción para los pacientes de ser incluidos en una extensión abierta del estudio a tres años.

Globalmente, Macugen® fue bien tolerado y no hubo datos de seguridad nuevos o inesperados en el estudio.

Acerca del edema macular diabético (EMD)

El edema macular diabético (EMD) es una forma común de la retinopatía diabética, una enfermedad ocular causada por el daño en los vasos sanguíneos de la retina, en la parte posterior del ojo, y la principal causa de ceguera entre la población adulta en edad de trabajar (20-65 años). Se produce cuando el líquido de los vasos sanguíneos dañados se filtra hacia el centro de la mácula (área de la retina responsable de la visión central y aguda). Este líquido hace que la mácula se inflame y se produzca  la visión borrosa.

Si no se trata, el 25% de las personas con EMD desarrollará una pérdida de visión moderada en aproximadamente tres años. No existen tratamientos farmacológicos disponibles en la actualidad para los pacientes con EMD. Las opciones de tratamiento disponibles en la actualidad para el EMD consisten en dos tipos principales de terapia con láser: fotocoagulación focal y en rejilla. Estas terapias tienen limitaciones y no se utilizan generalmente en pacientes con edema en el centro de la mácula.

La Federación Internacional de Diabetes estima que 285 millones de personas en todo el mundo tienen diabetes y aproximadamente el 14% de las personas con diabetes tienen EMD. La prevalencia del EMD aumenta al 29% para las personas con diabetes que usan insulina durante más de 20 años. En 2030, la incidencia de la diabetes se espera que aumente a 438 millones en el mundo, así como la de las complicaciones oculares relacionadas con esta enfermedad como el EMD y la retinopatía diabética.