Una única inyección intravenosa con un adenovirus modificado genéticamente podría bastar para tratar enfermedades cardiacas y distrofias musculares, según un estudio de la Universidad de Pittsburgh (Estados Unidos) que se publica en la edición digital de Nature Biotechnology, una de las publicaciones del grupo editorial de la revista Nature
Los científicos han identificado el sistema óptimo para administrar genes terapéuticos a los tejidosmusculares con una única inyección intravenosa, una técnica que podría ser útil en el tratamiento de enfermedades cardiacas y distrofias musculares.
Los investigadores identificaron un virus que vence el obstáculo de depositar genes a través de la barrera de vasos sanguíneos en el corazón y los músculos cercanos al esqueleto en animales. Un estudio comparativo de muchos tipos diferentes de adenovirus modificados reveló un subtipo, el AAV8, particularmente adecuado para el transporte de genes a los músculos cardiacos y esqueletales de ratones y hámsteres.
Según explican los expertos, intentos previos para administrar sistemáticamente genes en animales utilizando adenovirus modificados requirieron el uso de fármacos para ayudarlos a cruzar las paredes de vasos sanguíneos y acceder al músculo. Un subtipo de estos adenovirus, el AAV8, sin embargo probó ser efectivo para hacerlo por sí mismo.
Para validar sus resultados, los investigado resutilizaron el AAV8 para suministrar una versión reparada del gen del tasarcoglicano en hámsteres con un defecto genético asociado a un tipo de distrofia muscular y fallo cardiaco.
Los científicos mostraron que el AAV8 fue capaz de llevar el gen del tasarcoglicano a los tejidos de los hámsteres dando como resultado la corrección de los signos patológicos de la distrofia de los músculos del corazón y del esqueleto.

02 marzo 2005