El impulso en la investigación de terapias génicas que permiten reprogramar células de tejidos adultos que se comportan como células embrionarias generadoras de otras células, abre grandes vías para la curación de enfermedades de la sangre. Estas terapias en fase de investigación son uno de los grandes avances científicos del último año
Las células madres pluripotentes inducidas (iPS), que son células adultas desdiferenciadas por técnicas de transferencia génica para comportarse como células madres embrionarias, ha sido un descubrimiento trascendental aunque todavía queda por resolver la cuestión de cómo rediferenciarlas correctamente y evitar los riesgos de que generen tumores.
La esperanza de todos los que trabajamos en este campo es que estas células IPS rediferenciadas se puedan trasplantar sin riesgos en los pacientes, un reto hacia el que se tiene que avanzar con mucho cuidado porque como ocurre con las células embrionarias, las células iPS producen tumores en los animales de experimentación, ya que son células muy indiferenciadas.
Los logros podrían permitir terapias aplicables en el futuro a pacientes con enfermedades graves como la anemia de Fanconi. Esta rara enfermedad, que en España sufren cien familias, se manifiesta principalmente en niños mediante anemias y episodios infecciosos y hemorrágicos que suelen ser persistentes y severos, debido a que la médula ósea de los enfermos carece de células madres generadoras de células sanguíneas.
Los afectados por la condición padecen una elevada predisposición al cáncer, principalmente leucemias, y el tratamiento fundamental es el trasplante de células madres procedentes de la médula ósea a partir de un donante compatible. El problema es que aproximadamente un tercio de estos pacientes tiene un hermano compatible, y el éxito en los trasplantes de donantes no relacionados es más modesto.
Los expertos creen que la terapia génica -corrección genética- de las células madres de la médula ósea de los pacientes enfermos es una estrategia interesante en la que se está trabajando. Las nuevas terapias con iPS para estas enfermedades puede suplir la carencia de las células madres en la médula ósea con células de la piel que corrigen el defecto genético y después se reprograman para generar células sanguíneas.
El trasplante de las células no conlleva a rechazo inmunológico relacionado con posibles incompatibilidades con los donantes. Hay que aprender a diferenciar las células sin que generen tumores, algo que en la actualidad no está suficientemente controlado, aunque el experto confía en que esto pueda resolverse en un futuro próximo.
Fuente: elmundo |