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Terapias avanzadas: ‘medicinas vivas’ al rescate de niños que no responden a las convencionales

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Más de 300 pacientes se han beneficiado durante los últimos 10 años de las modernas estrategias de terapias genética, celular y de ingeniería de tejidos.

personal sanitarioLa Sala Blanca del Hospital Niño Jesús de Madrid, área donde se fabrican los medicamentos de terapias avanzadas (terapia génica, celular e ingeniería de tejidos), cumple su décimo aniversario. Y lo hace como un referente mundial en Pediatría, ya que sus profesionales fabrican medicamentos a partir de las propias células del paciente y aborda enfermedades que actualmente no responden a los tratamientos convencionales.

Creada en 2010 se ha convertido en la primera de sus características y con balance investigador muy positivo porque “hemos validado la fabricación de 7 medicamentos de terapia avanzada diferentes, y todos han sido usados para el tratamiento de niños y adultos. Unos 300 pacientes se han beneficiado del trabajo de la Sala Blanca durante estos años”, explica Manuel Ramírez Orellana, responsable de la Unidad de Terapias Avanzadas del citado centro pediátrico.

Medicamentos 'a la carta'

En esta unidad se fabrican medicamentos, a base de células que se cultivan y se pueden manipular mediante terapia génica y que se pueden combinar para formar tejidos humanos. Todos estos medicamentos se utilizan para el tratamiento de enfermedades que actualmente no tienen curación. Por ejemplo: cáncer infantil avanzado, reacciones adversas después de un trasplante, necrosis óseas, enfermedades neurológicas autoinmunes, entre otras.

En la mayoría de las ocasiones estos medicamentos se fabrican a partir de las propias células del paciente o de donantes altruistas, que se manipulan en un ambiente controlado y estéril para generar el fármaco que se deba administrar. En estos diez años se han producido en total más de 800 dosis de medicamentos de terapias avanzadas para un centenar de pacientes.

Ramírez Orellana enumera los hitos más destacables durante este tiempo: terapia celular para la enfermedad injertos contra huésped, primer ensayo en humanos con Celyvir –un fármaco desarrollado a partir de células mesenquimales que portan en su interior un virus oncolítico-, terapia celular en osteonecrosis, terapia con linfocitos infiltrantes de tumor en niños con cáncer, terapia celular para epilepsia refractaria de base inmune, así como para broncodisplasia pulmonar en prematuros y para adrenoleucodistrofia y este mismo año, el primer uso en humanos de piel corregida por terapia génica para epidermólisis bullosa (EB).

En este último terreno, actualmente se están produciendo también sustancias para un ensayo clínico de ingeniería tisular y terapia génica que se desarrolla en París, destinado al tratamiento de la epidermólisis bullosa (EB), más conocida como “piel de mariposa”.

Futuro prometedor

Los próximos 10 años se presentan también halagüeños. Inicialmente, y como señala Ramírez Orellana, “estamos a la espera de recibir la autorización de uso del primer medicamento, el Celyvir. Durante 2021 iniciaremos varios ensayos clínicos nuevos y continuaremos con el de terapia génica e ingeniería tisular para EB. También iniciaremos colaboraciones para facilitar la transferencia de tecnología de cara al desarrollo y aplicación más extendidos. El objetivo es continuar incorporando las nuevas tecnologías de manipulación génica y celular, y fabricar medicamentos que resulten eficaces y seguros para nuestros niños del hospital”.

En la Sala Blanca del Hospital Niño Jesús trabajan actualmente siete profesionales, especialistas en cultivo y manipulación celular y en control de calidad y está integrada en la Unidad de Terapias Avanzadas Pediátricas del Hospital. La contribución de diversas asociaciones de padres y el apoyo técnico de la Agencia Española del Medicamento, son esenciales para mantener los proyectos de esta Sala.

El objetivo principal de estas terapias es convertirse en alternativa a los tratamientos que ya no pueden ofrecer una solución a los pacientes. Estos medicamentos se utilizan, por tanto, en las fases iniciales de los ensayos clínicos académicos no comerciales. Gracias a ellos hay pacientes que, por ejemplo, han evitado la implantación de prótesis, han frenado completamente el avance de una enfermedad neurodegenerativa como la adrenoleucodistrofia, han controlado en su totalidad el daño generalizado en múltiples órganos (enfermedad injerta contra huésped) tras un trasplante o han eliminado cualquier resto de cáncer metastásico en neuroblastoma.

Inter actuación con el organismo

“Los medicamentos de terapias avanzadas están en la vanguardia de la medicina. Son medicinas vivas, lo cual tiene implicaciones muy diversas que las diferencian del resto de medicamentos clásicos, por ejemplo, en su fabricación, en su almacenamiento, en su transporte y distribución. Pero sobre todo tienen un comportamiento muy diferente una vez administrados. Son capaces de interactuar con el organismo del paciente para conseguir su objetivo”.

noviembee 20/2020 (Diario Médico)